Partecipa a Notizie Nazionali

Sei già registrato? Accedi

Password dimenticata? Recuperala

Gli occhi dei bambini ciechi curati con la terapia genica, i risultati sono scioccanti

I ricercatori britannici hanno utilizzato un virus per iniettare un gene speciale nelle retine di bambini ciechi dalla nascita: il metodo sembra funzionare alla perfezione

Condividi su:

La vista di quattro bambini nati con una rara e grave malattia genetica che causa la cecità è migliorata significativamente dopo essere stati curati con una nuova terapia genica sperimentale, ha riferitoIFLScience. Gli scienziati dell'University College di Londra hanno pubblicato le loro scoperte sulla rivista scientifica The Lancet.

"Per la prima volta, abbiamo un trattamento efficace per la forma più grave di cecità infantile e potremmo essere sull'orlo di un potenziale cambiamento di paradigma nel modo in cui trattiamo la malattia nelle sue fasi iniziali", ha detto al giornale Michel Michaelides, autore principale dello studio.

I bambini inclusi nello studio erano nati con una grave forma di distrofia retinica ereditaria. Il problema è causato dalla mancanza di un gene chiamato AIPL1, che provoca la morte rapida e graduale delle cellule della retina. Ciò avviene nello strato fotosensibile nella parte posteriore dell'occhio, che invia segnali al cervello tramite il nervo ottico. Per questo motivo, i pazienti affetti da questa patologia sono ciechi dalla nascita e hanno una vista sufficiente solo per distinguere la differenza tra luce e buio.

La patologia colpisce in modo significativo anche lo sviluppo dei bambini, ma un trattamento precoce con un nuovo farmaco genetico potrebbe aiutare i pazienti più gravi. La terapia genica utilizza un virus neutralizzato per trasportare copie sane del gene AIPL1 nella retina. Il metodo sfrutta un meccanismo naturale: il virus infetta le cellule della retina, il cui apparato esprime la proteina codificata dal gene AIPL1. Questa proteina svolge un ruolo cruciale nello sviluppo e nel funzionamento delle cellule della retina, il che significa che la terapia consente loro di funzionare meglio e più a lungo di quanto farebbero altrimenti.

Per motivi di sicurezza, i bambini, che al momento del trattamento avevano un'età compresa tra uno e tre anni, sono stati sottoposti alla terapia solo in un occhio. Nel corso dei successivi tre o quattro anni, le loro osservazioni hanno mostrato che l’acuità visiva di tutti e quattro i bambini era “migliorata in modo significativo”. La madre di un bambino ha riferito che il suo bambino rispondeva già agli schermi della televisione e del telefono poche settimane dopo l'operazione e, nel giro di sei mesi, riconosceva e chiamava le sue auto preferite anche a diversi metri di distanza. Aggiunse, tuttavia, che il suo cervello impiegò del tempo per elaborare ciò che aveva visto. Dopo aver riscontrato il successo, gli esperti hanno somministrato il preparato ad altri bambini e sono fiduciosi che la procedura troverà ampio utilizzo in futuro.

Condividi su:

Seguici su Facebook