Un farmaco sperimentale sviluppato da ricercatori americani ha ridotto per almeno sei mesi, senza gravi effetti collaterali, il livello di una particella simile al colesterolo nel sangue, un killer silenzioso che colpisce circa una persona su dieci. Si tratta di un problema ereditario che, almeno fino ad ora, non è stato possibile curare.
Il colesterolo alto è un noto fattore di rischio per le malattie cardiache e può essere controllato con cambiamenti nello stile di vita, esercizio fisico e farmaci. Tuttavia, circa una persona su dieci ha nel sangue una particella simile al colesterolo, la lipoproteina(a) o Lp(a), che di solito è "invisibile" ai pazienti (chiamata anche colesterolo stealth) e i medici non le prestano molta attenzione, né viene inclusa nei test di routine. Eppure rappresenta un enorme rischio per la salute cardiovascolare, poiché favorisce l'accumulo di placche adipose nei vasi sanguigni.
Tuttavia, anche se venissero identificati livelli elevati di Lp(a) (che è un tratto ereditario), non esiste una soluzione, poiché non esistono terapie approvate per abbassare il colesterolo specificamente per questo fattore di rischio genetico e i cambiamenti nello stile di vita, come dieta ed esercizio fisico, non forniscono una riduzione significativa. Ecco perché un farmaco sperimentale chiamato lepodisiran rappresenta una svolta. Agisce prendendo di mira l'mRNA, o RNA messaggero, che dice all'organismo di produrre Lp(a). Il farmaco essenzialmente "uccide" questo messaggero, il che significa che nel fegato non viene prodotta alcuna Lp(a).
L’ultimo studio clinico di fase 2, finanziato dalla casa farmaceutica Eli Lilly, ha coinvolto 320 persone. I ricercatori hanno scoperto che un'iniezione ha ridotto i livelli di Lp(a) del 93,9% dopo sei mesi. Dopo un anno, gli effetti erano meno pronunciati, ma comunque solo una piccola riduzione dell'88,5%. E coloro che hanno ricevuto una seconda dose sei mesi dopo hanno visto una riduzione del 94,8% dopo un anno. Ciò suggerisce che un dosaggio poco frequente può mantenere la protezione, ed è incoraggiante che gli effetti collaterali siano stati pochi e lievi. Eli Lilly ha in programma uno studio di Fase 3 su larga scala per verificare se il lepodisiran possa prevenire infarti, ictus e decessi cardiovascolari. Lo studio è in corso e dovrebbe concludersi nel 2029.